2023年夏天的上海浦东

新落沪的晟斯生物，

一口气推出了

【资料图】

四款有望于近年内获批上市的

1类生物创新药，

一旦获批上市，

它们将打破血友病患者

尚无国产长效

重组凝血因子可用的局面。

新药从研发到上市，

是一个漫长、艰辛且复杂的过程，

晟斯生物也已经经历了十年的自主研发，

能有这样的研发效益和产出，

即使在今天，

对很多初创企业来说，

仍几乎是不可想象的。

现在，

晟斯生物选择在上海

进行下一步的产业化和商业化，

晟斯生物上海创新药生产基地的

竣工和投产也标志着公司

“早研-中试-临床研究用药制备-

生产-销售”的

创新药全产业链已经构建完成，

走上了由biotech向biopharma转型的

跨越一步。

晟斯生物故事的起点，

源自董事长王亚里

当时的一颗初心：

我于2017年创业，

当时，我就在想，

我是不是能够做一些不一样事。

从战略布局上来看，

中国到底是

需要什么样的一个药？

说实在的，对我来说，

当时最大的触动

来自血友病患者。

我看到了许多

血友病患者的一些状况，

实际上，要从技术上解决

他们的一些痛苦并不难，

难的在于可及性。

当时我就在想，

希望能给他们提供

支付得起的药。

发病率约为1/10000的血友病，

是罕见病中发病率最高的疾病

血友病是一种“常见”的罕见病。

数据称，全球存量血友病a患者有约112万人，主要集中在欧美日等地区，其中，国内存量患者约有13万人；血友病患者总数要超过多种常见癌症。

由于支付能力不足，在包括中国在内的广大新兴市场国家，血友病患者的治疗需求远远没有得到满足。

“从前期来看，血液病患者的治疗费用很高（对标欧美，普通患者的年治疗费用约在30万至40万美金之间），这也导致了许多患者未能及早治疗。但是拖延治疗可能会进一步产生沉重的负担：到疾病后期，患者会出现瘫痪、关节置换等各种情况，实际的医疗成本以及社会成本更高。”王亚里解释说，若参考欧美国家，如患者早期就能够得到及时治疗，延缓病情进展，直至病人离世，总体的社会成本其实相当可控。

许多罕见病患者的共同困境：“没有药啊”

能不能做出一款，患者用得起的药呢？

这是王亚里的初心。

研究成果跨越“跟跑”，

直接与全球顶级药企“并跑”

经过多年研发，目前，晟斯生物已有四款原研血友病治疗创新药分别进入临床和产业化阶段：一款长效重组凝血八因子（107项目）、一款超长效重组凝血八因子（117项目）、一款活化重组凝血七因子（109项目）和一款超长效重组凝血九因子（327项目）。

其中，117项目全球率先实现“一周一次”给药，在新技术中突围，实现全球“领跑”，完成从“中国新”到“全球新”的大跨越。

据了解，117产品，同时利用peg修饰和fc融合蛋白两种长效技术，突破了凝血八因子体内半衰期天花板的世界级难题，是世界第二款具备一周给药一次，达到预防治疗的、具有自主知识产权的高端长效凝血八因子产品，有望使血友病a患者通过一周给药一次的方式，回归正常生活，具有极大的临床意义，也具有巨大的社会价值和极强的国际竞争力。

上海晟斯的竣工并投入使用也将实现117项目的“上海制造”，将本土研发的创新疗法带给更多中国乃至全球的患者。

看好上海，仍有更多期待

之所以选择在上海进行产业化，王亚里坦言，这是因为，较之全国，上海拥有无与伦比的优势。

“国际化、人才丰富、信息高地，这些都是上海的优势。”王亚里认为，对于一个创新产品来说，在上海，产业界人士对创新的理解可能更为深刻，后期再做产品教育时，无论是医生还是患者的可接受程度也会相对较好。

不过，对于新药研发的整个生态环境，王亚里也还有更多的期待。

“对于新药的监管，是一个需要综合考量、需要平衡的动态过程。一方面，它既是一个需要被严格监管的行业；另一方面，创新，特别是前沿创新中，有许多的科学问题是未知的，是需要被反复探讨、论证的。面对这些问题，企业如何与监管部门进行有效沟通？如何一起来推进新药的审批上市速度？我认为，目前，这是我们面临的最大的挑战。”王亚里说，时间对企业来说，就是生命线。

采访末了，王亚里动情表示，自己已经63岁了。“对我来说，能够把一个产品推上市，帮助到患者；如果能为行业生态的改善带来一些自己的经验和建议，为后人打下一些基础，就已经算是成功了。”

上观号作者：上海科技

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